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글로벌 중견 바이오제약사 입센(Ipsen)이 희귀 간 질환인 원발성 담즙성 담관염(PBC) 치료제 아이커보®(IQIRVO®, 성분명 엘라피브라노)의 새로운 임상 연구 결과를 발표했다. 이번 연구에서 아이커보®를 투여받은 환자의 85%가 알칼리성 인산분해효소(ALP) 정상화에 도달했으며, 위약군 23% 대비 통계적으로 유의한 차이를 보였다(p<0.0001). 이는 단순한 수치 감소가 아닌 ‘정상화’라는 새로운 치료 목표가 실제로 달성 가능함을 보여주며, 국제 간학계가 주목하는 치료 패러다임 변화를 예고한다.

PBC는 면역 체계 이상으로 인해 간 내 작은 담관이 지속적으로 손상되는 만성 진행성 희귀 질환으로, 시간이 지남에 따라 간 섬유화와 간경변, 간부전으로 이어질 수 있다. 일부 환자는 결국 간이식이 필요하게 되며, 질환 진행 과정에서 극심한 가려움증과 만성 피로, 수면 장애 등으로 삶의 질이 크게 저하된다.

ALP는 담즙 정체와 간 손상 정도를 반영하는 대표적인 지표로, 수치가 높을수록 질환이 진행되고 있을 가능성이 크다. 반대로 정상 범위에 가까워질수록 장기 예후가 개선될 수 있다. 최근 국제 간학계는 단순히 ALP를 낮추는 수준을 넘어 ‘ALP 정상화’를 PBC 치료의 핵심 목표로 제시하고 있으며, 이번 연구는 이를 뒷받침하는 중요한 근거로 평가된다.

미국 워싱턴주립대학교 의과대학 크리스 카우들리 교수는 “ALP를 정상 범위로 유지하는 환자들이 가장 좋은 결과를 보인다는 사실이 확인되면서, PBC 치료 목표는 ALP 감소를 넘어 정상화를 향하고 있다”며 “이번 연구는 ALP 정상화가 실제로 달성 가능한 목표임을 보여준다”고 말했다.

입센 글로벌 연구개발 총괄 크리스텔 위게 박사 역시 “ALP 정상화는 단순한 생화학적 수치 변화가 아니라 간이식 필요성을 지연시키고 환자의 예후를 개선하기 위한 중요한 치료 목표”라며 “아이커보®가 환자들의 ALP 정상화 달성을 지원할 수 있는 잠재력을 보여주는 중요한 근거”라고 설명했다.

아이커보®는 이미 미국, 유럽연합(EU), 영국 등 주요 국가에서 승인돼 사용되고 있으며, 장기 추적 연구를 통해 안전성과 효과가 입증되고 있다. 또한 극심한 피로와 가려움증 등 환자들이 실제로 겪는 증상 개선 가능성도 확인되고 있다. 이번 연구는 상대적으로 ALP 상승 정도가 높지 않은 환자군에서도 높은 정상화율을 보여주며, 최근 국제 의료계가 강조하는 ‘목표 기반 치료(Treat to Target)’ 전략을 뒷받침했다는 평가를 받고 있다.
 

입센은 이번 연구 결과를 향후 주요 국제 학술대회에서 발표하고 규제기관에 제출할 계획이다. 국내에서는 이미 2025년 7월 식품의약품안전처 허가를 취득했으며, 입센코리아는 현재 아이커보®의 건강보험 급여 적용을 추진하고 있다.