GIST 치료제 아바프리티닙 승인
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작성자 관리자 작성일20-01-22 10:50 댓글0건본문
| 美FDA, “PDGFRA 엑손18 돌연변이 환자에 사용” | ||||||||||
미국 식품의약청(FDA)은 GIST 환자 중 일부 그룹에서 쓸 수 있도록 아바프리티닙(avapritinib, 상품명 Ayvakit)을 최근 승인했다. 블루프린트 메디신즈社가 시판하는 이 약물은 혈소판 유래 성장인자 수용체 알파(PDGFRA) 엑손 18 돌연변이를 보유하고 있는 전이성 GIST 혹은 절제 불가능한 GIST를 가진 성인 환자들에게 사용된다. GIST 종양의 약 6-10%는 이러한 돌연변이를 갖고 있다. 미국 FDA 산하 종양학센터의 리처드 파즈두어 박사는 “PDGFRA 엑손 18 돌연변이를 보유한 GIST는 표준요법에 반응하지 않는다”고 전제하고 “이번 승인은 특이적으로 이러한 돌연변이를 가진 GIST에서 승인 받은 최초의 약물을 환자들에게 제공하게 됐다”며 의미를 부여했다. 파즈두어 박사는 “아바프리티닙에 대한 임상시험에서 높은 반응률이 나타났는데, 이 표적 약물로 인해 환자의 약 85%가 종양 축소를 경험했다”고 소개했다. 미국 FDA에 따르면 이번 승인을 주도한 데이터는 PDGFRA 엑손 18 돌연변이를 보유한 GIST 환자 43명이 참여한 제1상 NAVIGATOR 임상시험에서 나왔다. 이 시험에는 가장 흔한 돌연변이인 PDGFRA D842V를 가진 환자 38명도 포함됐다. 이 환자들은 암이 진행되거나 또는 받아들이기 힘든 독성을 경험할 때까지 하루에 한 번 경구로 아바프리티닙 300mg 혹은 400mg를 투여했다. 권장량은 하루에 한 번 300mg을 투여하는 것으로 결정됐다. PDGFRA 엑손 18 돌연변이를 보유한 환자들에서 전체 반응률은 84%였는데, 그 중 7%는 완전 반응을 나타냈고 77%는 부분 반응을 나타냈다. PDGFRA D842V 돌연변이를 가진 환자들에서는 전체 반응률이 89%였으며, 그 중 8%가 완전 반응, 82%가 부분 반응을 보여주었다. 중앙값 반응 기간은 도출되지 않았으나, 엑손 18 돌연변이를 가지고 있으면서 반응한 환자의 61%는 6개월 이상 지속되는 반응을 나타냈다. 반응이 지속되고 있던 환자의 31%는 6개월 미만 추적 관찰을 받았다. FDA는 아바프리티닙을 투여한 환자의 흔한 작용으로 부종, 오심, 피로/무력증, 인지기능장애, 구토, 입맛 감소, 설사, 머리털 변색, 눈물, 복통, 변비, 발진, 현기증 등을 지적했다. 또한 이 약물은 두개내출혈을 일으킬 수 있다.
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