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식품의약품안전처(처장 오유경) 소속 식품의약품안전평가원은 희귀·중증질환 치료제의 신속한 제품화를 지원하는 글로벌 혁신제품 신속심사지원체계(GIFT)에 환자의 경험과 관점을 체계적으로 반영하기 위해 ‘의료제품의 우선심사 지정신청 시 고려사항(민원인안내서)’을 8월 28일 개정했다고 밝혔다.

GIFT(Global Innovative product on Fast Track)는 생명을 위협하는 중대한 질환이나 희귀질환 치료제 중 혁신성이 뛰어난 제품을 신속하게 심사하는 제도다. 이번 개정은 임상시험 결과만으로는 충분히 파악하기 어려운 환자의 증상, 기능 상태, 삶의 질, 치료 과정에서의 어려움 등 실제 경험자료를 지정 단계에서 활용하기 위해 추진됐다.

개정된 안내서에는 GIFT 지정 신청서에 ‘환자경험자료(Patient Experience Data, PED)’ 체크리스트가 신설돼 업체가 자료 유형과 제출 여부를 표시하고, 환자경험자료를 함께 제출할 수 있는 절차가 마련됐다. 또한 ‘심각한 중증질환’에 대한 상세 설명도 추가됐다. 환자경험자료에는 환자보고결과(PRO), 환자선호도 연구, 환자·보호자 인터뷰 등 질적 연구 자료가 포함된다.

식약처는 그간 GIFT 지정 심사 시 질환의 중대성, 대체 의약품 유무, 안전성·유효성 개선 여부 등을 중심으로 검토해 왔다. 이번 개정으로 환자경험자료가 추가되면 희귀·중증질환의 중대성과 신청 품목의 유익성·위해성을 평가하는 데 참고자료로 활용할 수 있다.

식약처는 “이번 개정을 통해 업체가 GIFT 지정에 대한 이해도와 심사 예측성을 높일 수 있을 것으로 기대한다”며 “환자의 경험과 관점을 체계적으로 반영해 희귀·중증질환 환자와 가족이 체감할 수 있는 치료제가 신속히 허가될 수 있도록 지원하겠다”고 밝혔다.