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식품의약품안전처(처장 오유경)는 소아 및 성인 페닐케톤뇨증 환자의 고페닐알라닌혈증 치료에 사용하는 수입 희귀의약품 ‘세피언스산(성분명 세피압테린)’을 9월 3일 허가했다고 밝혔다.

페닐케톤뇨증은 페닐알라닌을 분해하는 효소의 유전자 돌연변이로 인해 체내에 페닐알라닌이 축적돼 인지능력 저하, 피부 색소 결핍, 발달장애 등을 유발하는 희귀 유전질환이다. 세피언스산은 체내에서 테트라하이드로비옵테린으로 전환돼 페닐알라닌 분해 효소를 돕고, 혈중 페닐알라닌 수치를 낮춰 증상을 개선한다.

식약처는 이번 허가가 기존 치료로 충족되지 않았던 환자들의 의료 수요를 해결하고 새로운 치료 기회를 제공할 것으로 기대한다고 밝혔다.

특히 세피언스산은 글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT) 제49호로 지정돼 신속심사를 거쳐 허가됐다. GIFT 제도는 글로벌 혁신 의료제품을 빠르게 제품화할 수 있도록 임상 초기부터 지원하는 프로그램이다.
 

식약처는 앞으로도 규제과학 전문성을 기반으로 안전성과 효과성이 입증된 치료제를 신속히 심사·허가해 희귀질환 환자의 치료 기회를 확대할 계획이라고 강조했다.